RNA药物时代来临，小核酸药物市场即将开启
全球医药市场由化药和生物药两部分组成。2019年全球医药市场规模为13,245亿美元，预计在2024年和2030年分别达到16,395亿美元和20,785亿美元。中国医药市场预计将在2024年和2030年分别突破22,288亿人民币和31,945亿人民币
小核酸药物
小核酸药物相比现有的小分子和抗体药物具有靶点筛选快、研发成功率高、不易产生耐药性、更广治疗领域和长效性等优点，具有较大发展潜力。小核酸药物有望涵盖更丰富的适应症，因此其潜在市场规模十分广阔，预计到 2025 年全球小核酸药物销售额将突破 100 亿美元。
小核酸药物
小核酸药物是指药物构成为核苷酸序列，药物机制为作用于mRNA，通过干预靶标基因表达实现疾病治疗目的的药物，目前小核酸药物主要包括RNAi药物和ASO药物。
RNAi药物
RNAi技术是指在进化过程中高度保守的、由双链RNA诱发的、同源mRNA高效特异性降解的现象，是一种降解mRNA的后转录基因沉默（PTGS）。
RNAi的主要机制是长链双RNA被剪切为短链RNA后，与蛋白质结合形成siRNA诱导干扰复合体（RISC），短链RNA的正义链降解后，RISC再与特定mRNA结合，使mRNA降解，最终沉默特定基因的表达。
目前已知具有RNAi作用的RNA主要包括：siRNA、miRNA和piRNA。
ASO药物
ASO是指与靶基因mRNA互补的一段单链DNA或RNA序列，通常由十几到几十个碱基组成，通过化学合成的方式生产。
对ASO进行某些特定的化学修饰后，ASO药物通过一定方式进入细胞，能够特异性地调控靶基因的表达。
第一款ASO药物Vitravene®（Fomivirsen）于1998被FDA批准上市。
小核酸药物的主要作用机理
小核酸药物主要包括反义寡核苷酸 (ASO) 和RNA干扰 (RNAi) 药物两大类，用于在基因层面治疗罕见或难治性传染病，癌症及遗传疾病等。ASO和RNAi治疗原理类似，皆旨在通过序列互补靶标mRNA，使其降解或抑制，从而实现相关基因的表达沉默。
小核酸药物的特性与整体优势
小核酸药物的出现，使得主动设计药物序列用于靶向沉默疾病基因成为可能。这类药物以mRNA为靶点，与传统药物相比，具有多重技术优势。
靶向特异性强
小核酸药物从转录后水平实现基因的表达调控，能够特异性地作用于致病基因转录的mRNA，从疾病的上游调控致病基因的表达，并且可以达到单碱基水平上的序列特异性，具有“有的放矢”并且“治标治本”的特点和优势。
药物作用长效
小核酸药物的作用对象为mRNA，以siRNA药物为例，当靶标mRNA被降解后，RNA诱导的沉默复合体（RISC）可以循环工作，参与下一轮靶标mRNA的降解。
药物设计简便，研发周期短
由于DNA测序技术的发展和成熟，疾病基因序列能够给小核酸药物的设计提供最重要的信息。小核酸药物的设计摆脱了传统药物的大规模筛选周期，使药物设计得以主动进行，大大地缩短了药物开发的周期。
高效性
小核酸药物通过静脉注射和皮下注射的方式给药，当小核酸药物通过高效和安全的药物递送系统到达靶组织后，能够进入细胞并开启特定基因的沉默过程。这一药物作用过程具有很高的效率，使小核酸药物能够以较低的剂量达到治疗疾病的效果。
候选靶点丰富，适应症分布广
理论上，任何由特定基因过表达引起的疾病都可以通过小核酸药物进行治疗，这为小核酸药物的研发提供了丰富的候选靶点，包括很多传统药物无法成药的靶点。目前小核酸药物研发设计的适应症非常广泛，包括：肿瘤、抗感染、自免、代谢、眼科、各种罕见病等。
小核酸药物临床研究进展及规模
据统计，全球小核酸药物进入临床管线的共有近80个，其中，10个进入了临床三期，大多数集中在临床一期和二期，预计未来将有更多的小核酸药物进入临床试验阶段。
2016年至今，由于小核酸领域药物递送技术等等关键难题的突破以及重磅药物的接连获批，加之资本信心的重建，小核酸领域迈入新的稳健快速发展时期。
截至目前，全球共有14款广义范围内的小核酸药物获批上市。其中包括8款ASO药物（其中两款已退市），4款siRNA药物，1款核酸适配体药物（已退市）和1款寡核苷酸药物（去纤维脱氧核苷酸）。
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