美迪西核酸药物研发平台

发布时间：2022-09-02 16:14:01 I 企业名称：上海美迪西生物医药股份有限公司 I 作者：medicilon

美迪西核酸药物研发平台是集成了药物发现、生产和临床前研究的一体化综合性平台。基于严谨的科学态度、开放的技术平台和先进的仪器设备，我们可以满足行业对于前沿创新核酸药物的研发需求，承接医药公司及科研单位的核酸药物发现、筛选及临床前研究服务。

热门核酸药物种类

核酸药物的优势

核酸药物基于碱基序列快速直观的设计，利用简单的制备原料和工艺，可负担的生产成本，让药物研发的周期大幅缩短，让药物定制或个性化治疗方案成为可能，使罕见病等困扰目前医药行业的棘手问题得以解决。

核酸药物合成&修饰

生物活性评价

◆ siRNA-GALNAc与靶向肝细胞的结合评估（ELISA,SPR,FP,FACS,MSD,Confocal 显微镜）
◆ 靶标mRNA/蛋白质水平降低评估（RT/Q-PCR,Western blot)
◆ 细胞表型和功能性干扰的评估（细胞增殖，迁移，蛋白质修饰和互作）

◆ 脱靶效应评估
◆ 在数据库寻找潜在的脱靶off-target mRNA和蛋白（数据库如NCBI/nucleotide BLAST)
◆总体分析脱靶现象(RNAseq or RNA Microarray)

核酸药物工艺开发
◆ 起始物料选择：易采购、低毒性、质量稳定的原辅料和试剂选择；
◆ 核酸工艺开发：低成本、高安全性、质量稳定的绿色生产工艺；
◆ 质量控制：先进的质量控制体系，完善的质控技术标准；
◆ 工艺放大：端到端深度对接，平稳转移。

核酸药物制剂服务

脂质及其衍生物凭借其低免疫原性、生物相容性及对寡核苷酸分子较高的包封率成为近年来备受关注的核酸药物的新型递送系统，系统中的脂质可以在生理环境下带有正电荷，通过静电作用将带有负电荷的核酸分子包裹起来，并帮助整个载体系统与靶细胞的细胞膜相结合，从而起到递送作用。

（1）常见脂质递送系统

（2）美迪西常用纳米粒子制备方法

（3）成功RNA递送系统的特征
◆ 递送系统的设计依靠化学修饰手段可以实现，合成途径不复杂，便于生产；
◆ 有靶向的递送，递送的靶向和脱靶比率要在可接受的范围。靶向和脱靶递送需要同时使用生物分布和功能化指标来衡量，因为95%的RNA可能被保留在内体(endosome)中，生物分布并不见得能够预测RNA的功能性递送。
◆ 产生疗效的RNA剂量必须显著低于可能产生毒性的剂量；
◆ 药物的活性应该在不同批次之间保持一致;
◆ 在大多数临床环境下，重复给药不会导致疗效或安全性的丧失。