ASOs 是由 12~25 个核苷酸的单链 DNA 或 RNA类似物构成的小片段，其进入细胞后在核糖核酸酶H1的作用下通过碱基互补配对原则与其

互补的靶向mRNA结合，来抑制靶基因的表达。

备注：常见调节基因表达的反义机制。(A-E)反义寡核苷酸杂交后通过两种不同的机制调节基因表达：(1)酶促RNA降解和(2)占位机制。酶促RNA降解包括(A)类

DNA反义寡核苷酸，其通过RNA酶H1触发互补RNA的切割和(B)siRNA介导的通过Ago2-RISC通路减少互补RNA,和其他机制，如核酶降解。占位机制利用反义寡核苷酸

与靶RNA碱基配对使得RNA不发生降解。这些作用包括但不限于: (C)用非DNA样反义寡核苷酸调节剪接，以抑制或增强剪接位点的利用;(D)用非DNA样反义寡核苷酸调节

mRNA翻译，以通过空间阻断(stericblocking)抑制翻译或通过与翻译抑制元件结合激活翻译;(E)通过与miRNA碱基配对抑制miRNA功能或通过与结合有miRNA绑定位点

的mRNA的位点实现消除特定miRNA效用的作用