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Givosiran

产品活性：Givosiran (ALN-AS1) 是一种小干扰 RNA，靶向肝脏氨基纤维素合酶 1 (ALAS1) 信使 RNA。Givosiran 下调 ALAS1 mRNA 并阻止神经毒性 δ-氨基纤维酸和卟啉的积累。Givosiran 可用于急性间歇性卟啉症的研究。

研究领域：Others

作用靶点：Others

In Vitro: Givosiran is conjugated to a trivalent N-acetylgalactosamine ligand, which binds specifically to the asialoglycoprotein receptor, enabling targeted delivery to hepatocytes.

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