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Casimersen

产品活性：Casimersen (SRP-4045) 是磷酸二酰胺吗啉寡聚物亚类的反义寡核苷酸。Casimersen 与肌营养不良蛋白前体 mRNA 的外显子 45 结合，恢复开放阅读框 (通过跳过外显子45)，从而产生一种内部截短但功能性的肌营养不良蛋白。Casimersen 可用于杜氏肌营养不良症 (DMD) 的研究。

研究领域：Others

作用靶点：Others

In Vitro: Exon 45 skipping is intended to allow for production of an internally truncated dystrophin protein in patients with genetic mutations that are amenable to exon 45 skipping.

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