2024小核酸药物分子的设计与开发

历经四十多年积淀，核酸药物发展历程跌宕起伏，随着相关技术不断取得突破进展，逐渐走出低迷并迎来收获时代，并在遗传疾病，肿瘤，病毒感染等疾病治疗上得到广泛应用。

小核酸药物目前主要分为反义寡核酸药物（ASO）、RNA 干扰药物（siRNA，miRNA）， 目前miRNA尚无获批药物。

自小核酸类第一个药物 Vitravene 上市以来，小核酸行业已经历了 20 年的时间，迄今为止一共有 10 个 RNA 的药物上市，而且由于行业技术以及监管的逐步成熟，近年来小核酸类药物的审批有了明显的加速。

随着2018年全球首款siRNA药物获批上市, 2020年底首款mRNA疫苗获批上市, 截至目前，已有18款小核酸药物以及10款mRNA疫苗获批上市。

相比于现有的小分子与抗体药物，小核酸药物优势显著，具有靶点筛选快、研发成功率高、不易产生耐药性、更广治疗领域和长效性等优点。在化学修饰和GalNAc递送系统成熟后, 治疗方向逐渐从罕见病向肝相关心血管及代谢疾病等常见病过渡，并探索肝外组织/器官靶向，长期布局中枢神经和眼科等疾病领域。

目前，从治疗领域来看，小核酸药物研发的重点治疗领域包括杜氏肌营养不良、肿瘤、囊性纤维化等各类疾病。由于小核酸药物兼具基因修饰和传统药物的双重特点，故未来将在多个领域大展身手，预计在基因遗传性疾病和病毒感染性疾病领域中将有不俗表现。

目前小核酸药物已有多款药物获批，并且在商业上取得了一定的成功。成功的代表药物是ASO药物Nusinersen，用于治疗脊髓性肌萎缩症(SMA)，截至2019年底，其累计销售额为47亿美元；另外，目前批准的两种siRNA 药物Patisiran和Givosiran也都取得了极好的销售额，Patisiran在2019 年上市的第一年销售额已超过 1.5 亿美元。

与此同时，mRNA 疫苗在新冠疫情背景下进入了快速发展阶段。随着mRNA体外合成与递送技术的不断成熟，mRNA药物的稳定性和翻译效率大幅提高，mRNA技术得以快速发展。根据沙利文分析，全球mRNA药物进入临床管线的已有132个，研发主要集中在疫苗领域。除此之外，mRNA在免疫疗法, 蛋白质替代疗法, 细胞治疗, 再生医学等领域应用潜力巨大。据PubMed预测, mRNA市场总规模将在2035年达到230亿美元。为此我们将于2024年07月27日至28日在线上举办“2024小核酸药物分子的设计与开发培训班”，邀请业内权威专家针对相关问题进行深入解析，请各单位积极选派人员参加。

会议安排：

会议地点：腾讯会议（具体地址通知给已报名人员）

会议时间：2024年7月27日-28日 

讲师介绍：

主讲老师：董博士  近十多年的小核酸药物分子的设计与开发研究经验，在siRNA小分子、反义寡核苷酸(ASO)、RNAi干扰技术及肿瘤治疗、小干扰RNA (siRNA)纳米递送系统、核酸适配体药物的设计与开发，以及实验、合成、生物活性的科学研究方法有丰富的实战经验。协会特聘专家。

参会对象

小核酸药物研发、注册、质量、生产、QA、QC等相关人员等。

会议说明：

1、理论讲解,实例分析,专题讲授,互动答疑

2、主讲嘉宾均为行业内资深专家，欢迎来电咨询

3、企业需要内训和指导，请与会务组联系